CRISPR有新的“快车”
作者：365bet亚洲体育日期：2025/09/25 浏览：
CRISPR是一种创新的基因编辑技术，可以精确的基因引起诸如“分子剪刀”之类的疾病，它为治疗许多巩膜疾病提供了前所未有的希望，包括遗传疾病，癌症和罕见疾病。自从这项技术诞生以来，科学家已经成功修复了实验室中的许多致病基因。但是，重要的问题总是限制其实际应用。如何安全有效地将这组“剪刀”发送给真正需要它们的单元格？如果它不可用或交付，但是它的效率太高了，无论先进的技术进展如何，它都永远不会真正治愈该疾病。
现在，美国西北大学的一组科学家团队取得了重要的进步。他们设计了一种新的“快速交付车”，不仅允许CRISPR工具更有效地进入细胞，还可以减少损害，从而提高基因修复的精度并照亮CL将来对更多基因疗法的应用无关。
传统的“快速”方法有自己的不便
为了将CRISPR发送到细胞，科学家目前主要以两种“运输模式”信任。一种是修饰的病毒，另一种是人为合成的微型FAT颗粒（LNP LNP）。病毒更有效，因为它们是可以轻松进入细胞的自然“舞台老师”。但这也带来了明显的不便。人体将他视为发动攻击，引发免疫反应的外星人入侵者，提高了安全风险。此外，只有有限数量的“负载”可以运输并且无法适合完整的基因编辑工具。另一种方式，lnpthey更安全，不会引发强烈的免疫反应。该技术正在新的皇冠疫苗中使用。但是，不便之处在于其“交付效率”并不高。这些小颗粒中的大多数都可以被细胞“吞咽”，并且经常被困在“小隔间”中（细胞内内体），这意味着内部遗传工具不能发挥作用，实际上是有效的。
另一种方法是首先消除身体细胞，在体外编辑它们，然后将其发送回去，但是这种复杂，昂贵且不适合大多数疾病的过程。因此，科学家寻求可以直接在体内使用的更安全，有效的输送方法。
新的“快车”使用“智能外套”
这次，我们称为“脂质纳米颗粒的球形核酸”（LNP-SNA），这是由西北大学（University of Northwestern）设备发明的新系统，可以通过在传统脂肪血细胞中放置特殊的“智能层”来理解。该层是一个球形结构，由一系列调整后的DNA螺纹组成，覆盖颗粒的整个表面。
这层DNA壳不仅仅是保护内部的遗传工具。更重要的是，在单元格中“看到”整个粒子并“接收”更容易。是的由于细胞表面自然识别DNA的原因，当这个小球带着DNA壳接近时，该细胞会积极地“抛出”和“传感器”，而随机碰撞中“投掷”。这就像“一项消息服务被放在门口，等待他捡起它。”
目前，研究和发射的是，这款新的“快车”的侵入性细胞效率是常规脂肪颗粒的三倍以上，但对Céluthe的毒性明显较小。更重要的是，完成基因版本的概率也增加了3次，基因修复更准确，并且显着降低了错误的可能性。精确维修的成功率增加了60％以上。这对于基因治疗很重要。因为不正确的版本会带来新的健康风险。
各种疾病的通用平台
这项技术也具有很大的优势。这是一个“模块化”平台作为典型的运输系统，可以灵活地调整。例如，通过修改DNA壳的“代码”，科学家可以专门寻求肝细胞，脑细胞或癌细胞，以实现“任何指代”的精确递送。
基于球形核酸技术的七种药物正在入侵人类临床试验，其中一些正在测试癌症治疗的有效性。一些生物组织正在促进新技术，目的是尽快在临床试验中使用。
科学家说，CRISPR是强大的，但是“如何给它”也很重要。这一进步不是要改善“剪刀”，而是要创造更聪明，更高效的汽车。智能结构设计使基因输送工具更加精确和安全。这种技术的持续进展可以使人们能够真正治愈更多疾病，这些疾病曾经在未来的基因版本中曾经防御过曾经是无用的疾病。
（编辑：Luo Zhizhi，Chen Jian）
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